究都是国家卫生研究所（NIH）资助的。
当基础研究到达一个关键阶段——也就是说，疾病的病理已经分析得相当清楚，有可能治愈它的时候——接下来的研究就是要发现或者合成一种可以治疗疾病并且服用安全的分子。这就是新药研发的“开发”阶段，通常在此时，制药公司才会参与进来——有时早一些，有时会更晚。
研发的开发阶段又可以被分为两个阶段——临床前（preclinical）阶段和临床阶段。临床前的阶段主要是确定药物的候选方案，并通过动物实验和细胞培养分析其特性。公司拥有庞大的备选药物方案库——通过计算机程序迅速扫描就能得知药物分子是否正好击中了基础研究发现的“阿喀琉斯之踵”（the Achillles’ heel）（唯一的致命弱点）。此外，还可以利用动物、植物或是矿物资源来合成或是萃取新的分子。临床前的药物候补方案中只有很少的一部分会最终在人类身上进行测试——这就是非常关键的临床阶段（稍后再详细论述）。
根据制药业的资料，只有五千分之一的备选药物最终进入了市场。换句话说，在所有备选药物中，只有千分之一的药物通过了临床前测试阶段，这其中又只有五分之一通过了临床测试。尽管临床阶段是整个过程中最不具有创新性的阶段，但它却是最昂贵的阶段。绝大多数的备选药物从此被排除掉，而在此之前人们在它们身上已经花费了大量金钱。
生物科技公司的研发过程与那些大型制药公司的研发过程十分相似。不同的是生物科技公司不通过化学方式来制造小分子，而往往是利用现有的生物系统来制造或是修改诸如蛋白质或荷尔蒙等大分子——通常与DNA技术相结合。而且，迄今为止还没有制造普通的生物科技产品的行业，因此专利权实际上是不受限制的。制药公司和生物科技公司之间的界限很模糊。现在那些最大的生物科技公司都已经是美国药物研究与制造商协会（PhRMA）的成员。
当然，以上只是关于研究和开发的一个概述，事实上并没有那么简单，会有不同的变化形式和例外情况出现。但是总的来说，研究开发中耗时最长也最困难的阶段是最初的研究阶段——也就是对疾病的病理的研究分析。大型制药公司在此方面通常贡献甚微。它们的贡献主要是在开发阶段，特别是临床测试阶段。
一个例子——AZT的故事
AZT是市场上第一种治疗艾滋病的药物，又被称为叠氮脱氧胸苷、齐多夫定（Zidovudine）。其销售时使用的商标为立妥威（Retrovir），最初生产这种药物的公司是Burroughs Welle，后来这家公司被另一家更大的英国公司葛兰素史克（GlaxoSmithKline）收购了。AZT的研究和主要开发过程都是在政府和大学的实验室中完成的。而其利润最初流向Burroughs Welle，现在则流向葛兰素史克。
获得性免疫缺陷综合征，俗称艾滋病，首次爆发于1981年。当时《新英格兰医学杂志》发表了三篇文章，报道了洛杉矶和纽约市的一批死于此病的男性同性恋者。他们的免疫系统遭到了彻底破坏，但是没有人能够回答为什么会这样。这个神秘的疾病很快蔓延开来，引发了全世界的关注，很多相关人士开始努力寻找病因。于是，出现了种种推测，从非法药物的污染、到在海地发现的一种毒素、再到一种不为人知的真菌。然而，不到两年的时间内，国家卫生研究所和巴黎的巴斯德研究所（Pasteur Institute）的研究人员查明了真凶——一种名叫逆转录病毒（retrovirus）的病原体。
在那之前很久，也就是1964年，密歇根癌症基金会合成了一种叫做AZT的分子，试用于治疗癌症，许多实验室也在研究该分子的抗癌作用。AZT的抗癌效果不明显，但在1974年，一个德国的实验室在老鼠实验中发现它对抗病毒感染十分有效。后来，Burroughs Welle公司用这种分子来测试对疱疹病毒的治疗效果。
新药是这样诞生的（2）
发现艾滋病的病因之后不久，1983年，国家癌症研究所——国家卫生研究所的分支机构——的主任塞缪尔·布鲁德（Samuel Broder）就组建了一个小组，专门对世界范围内的各种抗病毒成分进行筛查，以找到治疗艾滋病的可行方法。他测试的众多成分中的一种就是Burroughs Welle公司的AZT。1985年，他的小组与杜克大学（Duke University）的研究人员一起发现，AZT在试管测试和早期临床实验中对艾滋病毒有效。Burroughs Welle公司立即注册了这种药物，并且进行了后续的实验， 最终在1987年通过了FDA的批准，而它花费的研究时间仅仅是几个月。
这是一个非凡的成就。从发现一种新疾病的病因到有效的治疗药物被推向市场仅仅花了6年时间。但是，除了速度奇快之外，这个研发故事与所有药物的研发过程并没有什么不同，创新药物都是这样研发出来的。它需要众多的政府机构、大学和其他非营利组织的共同努力，一直到研究过程的后期，才将药物转手到私营公司中继续开发、生产和销售。
很典型的，该公司宣称它所做的比它实际做的多很多，这大概是为了使那过分昂贵的价格显得更合理——最初一年大约1万美元。该公司的首席执行官在《纽约时报》上的一封自我祝贺信发表之后，布鲁德（Broder）和国家癌症研究所以及杜克大学的四名研究人员愤怒地指出，Burroughs Welle公司在整个研究过程中并没有重要贡献：
“这个公司根本没有特意开发此药，也不是第一个将AZT用于抑制人体细胞内活的艾滋病病毒的，它也没有解决需要多大的药物浓度才能对人体有效的技术性问题。而且，也不是它第一个在病人身上进行临床实验的研究。它也没有进行免疫学和病毒学的研究以表明该种药品可能有效，因而值得进一步研究。上述这些工作是由国家癌症研究所和杜克大学的研究人员完成的。”
并且他们还说，“事实上，开发AZT的一个关键障碍在于Burroughs Welle公司没有对活的艾滋病毒进行研究，也没有得到艾滋病患者的样本。”
药物的人体测试——寻找志愿者
药物开发的临床阶段是受FDA监管的。法律规定，一个公司在销售新药之前，必须向FDA证明这种药物是安全有效的。这通常需要进行一系列的临床实验，这些实验可以分为三个阶段。第一阶段要求将药品分发给少数正常的志愿者，以确定药物的安全剂量并且研究药品的新陈代谢及其副作用（不过，治疗癌症和艾滋病的药物是个例外，即使第一阶段也要用患者来进行实验）。如果该药物看起来还不错，就进入第二阶段，这阶段要求有数百名患相关疾病的人参与。按照不同的剂量将该药物分发给患者服用，并将测试结果与另一些没有吃这种药的患者相比较。最后，如果前面都进展顺利，就实施第三阶段。让更多的患者参与实验，以检测药物的安全性和有效性。这个阶段通常需要成百上千的患者参与，并且总是有一个对比组。但并不是所有的药物都要经过这三个阶段。有时这个过程会大大缩短——可能缩短到一至两次测试。如果测试成功，FDA就会批准生产该药品。
制药公司通常在一种新药临床测试之前就拿到了专利权，因为在临床测试结束之后将很难继续将药品信息保密。专利在测试阶段保护了公司，防止了竞争。但是临床测试通常要花费好几年的时间，并且在这段时间内该药物并不能出售。这意味着临床测试将挤占公司对该药的20年的专利期，只有在专利期内，它才可以垄断药品的出售。因此，制药公司急于结束临床实验，好进入药品上市销售的环节。这又意味着它们必须尽快找到临床测试所需要的患者。
制药公司并不与患者直接接触，也不雇佣自己的医生来进行临床测试。它们需要借助于教学医院和私人诊所里的医生来完成研究，利用这些地方的患者或是通过各种办法招募来的志愿者。长期以来，大多数测试是在医学院和教学医院里完成的，公司会为临床测试提供赞助。但是现在的情况发生了变化。因为如今有那么多的测试需要做，并且制药公司非常希望这些测试尽快完成，它们开始将这些任务移交给那些新成立的营利性组织，这些组织专门为制药业进行临床测试。这些组织被称为合同研究组织（Contract Research Organizations）。2001年，全世界大概有1 000家这样的组织，它们从制药公司那里得到大约70亿美元的收入。合同研究组织建立了医生网络，这些医生在它们的监督之下，使用待研究的药物并搜集药物疗效方面的信息，并为此而得到报酬。
每年都会进行非常多的临床测试。2001年，仅美国就进行了大约8万个临床测试。那一年，大约230万美国人成了实验对象。这些数字仅仅是估计数。准确的数字很难得到，因为并不是所有的测试都在FDA或国家卫生研究所进行了登记。这个数字比大多数预料的要多很多。事实上，几乎每一个美国人都认识一个参加了临床测试的人。
这些测试中只有少数是针对即将向FDA申请的新药的。大多数是对市场上已有的药物进行测试——这被称为是“上市之后”或者“第四阶段”研究。这通常是制药公司为了寻找旧药的新用途，从而扩大其市场份额而进行的。少数测试是FDA为了检查药物的不明副作用而要求进行的。事实上，在很多批评家眼中，大多数药物测试都是为了让医生给病人开具已上市的药物的借口而已。
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新药是这样诞生的（3）
尽管国家卫生研究所花费的研究费用几乎与制药业一样多，但它主要集中在基础研究上。只有大约10％的临床测试是由国家卫生研究所资